L’atrofia geografica (GA) legata alla degenerazione maculare legata all’età è una patologia molto frequente, con grosso impatto sulla visione centrale del paziente, e senza cure attualmente disponibili. Nonostante il fatto che la GA non renda mai cieco il paziente, purtroppo la compromissione della visione centrale interferisce in maniera importante con le attività quotidiane.

Attualmente l’unica strategia terapeutica riguarda l’impiego di nutraceutici, ovvero sostanze di origine naturale in grado di svolgere una qualche attività farmacologica. Tali formulazioni, la più nota della quale la formulazione AREDS, si associano ad un aumento della probabilità di ridurre il tasso di progressione della GA. Tuttavia, i risultati sul lungo termine non sono soddisfacenti come si vorrebbe. Ma all’orizzonte ci sono importanti novità. Si sta studiando infatti una classe di farmaci noti come inibitori del complemento, in grado di agire contro la progressione della GA. La cascata del complemento rappresenta infatti un meccanismo fondamentale atto a promuovere la progressione della malattia. Tanti farmaci sono all’orizzonte, ma alcuni sono stati recentemente approvati dalla Food and Drug Administration (FDA). Il pegcetacoplan (Syfovre) è una molecola che ha dimostrato un rallentamento medio della progressione della GA di circa il 20% (trials clinici DERBY e OAKS). Simili risultati sono stati ottenuti da avacincaptadpegol (Izervay) (trials clinici GATHER 1 e GATHER 2). In entrambi i casi si parla di iniezioni mensili o bimensili per via intravitreale. Il farmaco Syfovre, approvato negli Stati Uniti, non ha ancora ottenuto l’approvazione da parte dell’agenzia europea per i medicinali (EMA) per l’utilizzo in Europa, in quanto i risultati ottenuti non sono stati considerati sufficienti per giustificarne l’impiego. In ogni caso la partita è ancora aperta e si spera che tali farmaci saranno effettivamente disponibili nel prossimo futuro. A prescindere da ciò, possiamo dire di essere entrati in una nuova era della terapia della degenerazione maculare legata all’età, dove anche i pazienti affetti da GA, a differenza del passato, hanno la speranza di nuovi ed efficaci terapie.

Fonti citate

• Heier JS, Lad EM, Holz FG, Rosenfeld PJ, Guymer RH, Boyer D, Grossi F, Baumal CR, Korobelnik JF, Slakter JS, Waheed NK, Metlapally R, Pearce I, Steinle N, Francone AA, Hu A, Lally DR, Deschatelets P, Francois C, Bliss C, Staurenghi G, Monés J, Singh RP, Ribeiro R, Wykoff CC; OAKS and DERBY study investigators. Pegcetacoplan for the treatment of geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration (OAKS and DERBY): two multicentre, randomised, double-masked, sham-controlled, phase 3 trials. 2023 Oct 21;402(10411):1434-1448.
• Patel SS, Lally DR, Hsu J, Wykoff CC, Eichenbaum D, Heier JS, Jaffe GJ, Westby K, Desai D, Zhu L, Khanani AM. Avacincaptad pegol for geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration: 18-month findings from the GATHER1 trial. Eye (Lond). 2023 Dec;37(17):3551-3557.
• Khanani AM, Patel SS, Staurenghi G, Tadayoni R, Danzig CJ, Eichenbaum DA, Hsu J, Wykoff CC, Heier JS, Lally DR, Monés J, Nielsen JS, Sheth VS, Kaiser PK, Clark J, Zhu L, Patel H, Tang J, Desai D, Jaffe GJ; GATHER2 trial investigators. Efficacy and safety of avacincaptad pegol in patients with geographic atrophy (GATHER2): 12-month results from a randomised, double-masked, phase 3 trial. 2023 Oct 21;402(10411):1449-1458.